前 言
近年来,随着越来越多免疫靶向药物的获批,为大家带来了更多的希望。诸多药物和方案如何选择,给很多患者和家属带来了难题,这么多同一类型的药物和治疗方案,哪款疗效更好?选哪个才能最大可能地受益?别担心,药物疗效评价都有专门的评价指标,如中位总生存期(mOS)、中位无进展生存期(mPFS)、客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、缓解持续时间(DOR)等!这些医学专有名词虽然看着很高深,但理解起来也是很简单的!今天,我们就来带大家了解一下抗癌药物常用的疗效评价指标,帮助大家更好地了解药物的疗效!
各疗效指标具体含义
1、OS(overall survival,总生存期)
专业术语:临床上是指患者从随机化到患者因任何原因死亡的时间。
通俗说法:就是患者通过治疗后活了多久。
OS越长意味着患者活得越久,这是患者和医生最关心的问题,也被认为是评估肿瘤临床获益的金标准。一般临床上以中位OS(Median OS)来表示,即50%的患者达到的生存时间。
所以,可以通过OS数据来判断各种药物或方案能给患者带来多长的生存期,可以选择更优的治疗方案。
2、PFS(progression-free survival,无进展生存期)
学术定义:PFS临床上是指患者从随机分组到疾病进展或任何原因死亡的时间。
通俗说法:就是患者通过治疗后,疾病没有进展或耐药的时间,一般PFS越长,意味着患者有质量的生存时间越长,活得越好。
一般临床上也以中位PFS(Median PFS)来表示,即50%的患者达到的无进展生存时间。
3、ORR(overall response rate,客观缓解率)
学术定义:肿瘤体积缩小达到30%(通常)并能维持最低时限要求的患者比例,为短期疗效评价指标,是完全缓解(CR)和部分缓解(PR)比例之和。
通俗说法:患者接受某种治疗后有效的人数比例,ORR越高意味着使用该疗法肿瘤缩小的患者更多。
4、DCR(Disease control rates,疾病控制率)
学术定义:经治疗后获得缓解(PR+CR)和病变稳定(SD)的病例数占可评价例数的百分比。
通俗说法:患者接受某种治疗后肿瘤得到控制,没有继续进展的人数比例。
5. DOR(Duration of Response,缓解持续时间)
学术定义:第一次判断为CR或者PR到发现为PD的这段时间。
通俗说法:就是指这个治疗方案管多久,能让肿瘤持续缩小多久。
主要终点和次要终点
这么多的疗效指标,每个治疗方案的各项疗效指标有高有低,那么我们到底要根据哪些指标来确定药物或方案的疗效是好是坏呢?
临床研究的疗效评价指标通常被分为主要终点和次要终点,其中主要终点是研究者最感兴趣的,它的选择事关整个临床研究的成败,一般会选择那些能够客观量化、操作性强、可以重复验证的指标,当然,这些指标通常也是某个研究领域公认的“金标准”,一般情况下,研究会将OS作为主要终点,或将OS与PFS同时作为主要终点。在某些研究中,也会将ORR作为主要终点。
次要终点也是研究者感兴趣的,通常作为整个研究的支持性证据,在研究报告中也是紧跟主要终点结果出现,而在研究中,一般会将ORR、DCR等作为次要终点进行评估!
总 结
综上所述,临床试验的各项疗效指标对于医生、患者及患者家属来说是很重要的,可以帮助他们选择更好的治疗药物或方案!但是,值得注意的是,不同治疗方案的临床试验,由于入组患者的人群特征、BCLC分期、肝功能状态、PS评分不同,会有研究结果的差异,因此,若不是同一项临床研究,不同的治疗方案是不可以直接拿来比较的,只能作为参考!
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